Terapija koju mora da primi osmomesečni Vukan Stojiljković iz Vranja je dostupna samo u inostranstvu i košta dva i po miliona evra.
Vukan boluje od spinalne mišićne atrofije, retke, teške, i u nekim slučajevima smrtonosne bolesti.
Inače, brojke govore da jedno od 10.000 novorođenčadi boluje od spinalne mišićne atrofije, odnosno ima mogućnost da oboli od ove bolesti.
Reč je o teškoj i progresivnoj bolesti, čiji simptomi mogu da se razviju već u prvim mesecima života.
Ona se manifestuje postepenom atrofijom mišića i nerava.
Kod najtežih oblika bolesti, kao što je tip 1, smrt može da nastupi vrlo brzo, i pre druge godine života.
Kod ostalih tipova bolesti, deca imaju ozbiljno narušen način života i znatno skraćen životni vek.
Vukanu je dijagnostikovan najteži tip bolesti. Njegova majka kaže da mu je bolest otkrivena kada je imao samo šest meseci, piše N1.
“Prve znake bolesti smo počeli da primećujemo kada je imao tri meseca. Različiti su kod sve dece, neki se malo pomeraju, a neka deca se uopšte ne pomeraju kada se utvrdi bolest”, kaže mama Vukana Stojiljkoivća, Ivana.
Prema njenim rečima, Vukanu je bilo primetno drhtanje jezika, i to je doktorki prvo palo u oči kada je saopštila da postoji mogućnost da Vukan boluje od SMA.
“Iskreno smo se nadali da doktori greše, ali nisu pogrešili. Potrebno je dva i po miliona evra, potrebna je pomoć mnogih ljudi, i ta sredstva ne mogu jednostavno da se prikupe”, kaže ona.
Vukanu možete pomoći slanjem poruke 1239 na 3030.
Njemu je potrebna genska terapija, najskuplji lek na svetu – “Zolgensma”, ali to nije jedina terapija za SMA. Postoje tri, i lekar specijalista odlučuje kom pacijentu je potrebna koja terapija.
Od tri, dve su registrovane u Srbiji, to su “Spinraza”, koja se prima na svaka četiri meseca, i primenjuje se lumbalnom punkcijom. Druga, “Risdiplam” se primenjuje oralno, i treća, koja nije registrovana u Srbiji – “Zolgensma”, za koju važi da je terapija budućnosti u lečenju ove teške bolesti. Primenjuje se intravenozno i jednokratno.
“Zolgensma” je odobrena u više zemalja sveta, pre svega u Americi, ali je ima i u Evropi. U pitanju su Francuska, Velika Britanija, Italija, Portugal, Švajcarska, Norveška, Grčka, Bugarska, Češka, Mađarska, Rusija, Hrvatska i Slovenija. Ona je u tim zemljama besplatna, odnosno trošak lečenja pokrivaju iz zdravstvenog osiguranja.
Naš zakon prepoznaje gensku terapiju
Doktor Radan Stojanović objašnjava da “Zolgensma” pripada grupi tzv. inovativnih lekova, a u supštiniji je pravi primer za gensku terapiju.
"Naš zakon prepoznaje gensku terapiju kao takvu. Međutim, postoji pravilnik po kome je problematična za uvoz, iz prostog razloga što u njemu stoji da ‘za svaku terapiju koja se uvozi u zemlju, mora da se da uzorak’. Kada je genska terapija u pitanju, ona je posebna za svakog pacijenta, i jako je skupa. Kada bi smo od svakog uzimali po uzorak, to bi bio jedan nepotreban trošak”, kaže Olivera Jovović, predsednica udruženja “SMS Srbija”.
Bojan Trkulja iz Udruženja proizvođača inovatnih lekova je naveo da se pokazalo, zahvaljujući farmakoekonomiji, načinu na koji se izražava vrednost određene terapije, da ovakva jednokratna terapija ne samo da nije skupa, već u poređenju sa onim što je standardna dugogodišnja terpaija donosi uštedu zdravtsenim sistemima.
“To je genski lek, koji se daje samo jednom i pokazalo se da pacijentu donosi bolje motoričke funkcije, sposobnosti, produženje života, a taj trošak je i niži od standardnog troška koji bi bio bez lečenja tim lekom, odnosno sa terapijom koja postoji”, istakao je on.
“Kada bi terapiju bilo moguće uvesti u Srbiju, naravno da bi bila o trošku Republičkog fonda za zdravstveno osiguranje, kao što su i ostale dve terapije”, kaže Jovović.
Stojanović je ipak upozorio da lek nije čudotovoran, i ne treba da izazove euforiju, kao i da ga moramo postaviti na pravo terapijsko mesto.
“Najveću vrednost od tog leka imaćemo ako ga primenimo što ranije od početka bolesti, odnosno od početka privih simptoma. Lek ne može poništiti oštećenja koja su se već dogodila, ali je njegova vrednost u tome da spreči progresiju bolesti, odnosno pogoršanje”, poručio je Stojanović.
Pilot projekat
Podsećanja radi, u GAK Narodni front otpočeo je pilot projekat neonatalnog skrininga rano otkrivanje spinalne mišićne atrofije. Neurolog iz Univerzitetske dečije klinike u Tiršovoj Dimitrije Nikolić kaže da je ono što je planirano već dugo vremena konačno “ugledalo svetlost dana”.
"Kada govorimo o terapijama, sve su one izuzetno efikasne, ukoliko se primene kada ne dolazi do kliničkih simptoma bolesti. To znači kada se beba, nipočemu ne razlikuje od zdrave novorođenčadi. Obavljanjem neonatalnog skrininga mi iz jedne kapi krvi izvedemo to", kaže on.
Dodaje da postoji dogovor da se nakon prvih rezultata planira i sastanak sa predstavnicima Ministarstva zdravlja, i da bi mogla da se opredele sredstva u budžetu za 2023. godinu da projekat pokrije teritoruju čitave zemlje.
“Važno je otkriti bolest na vreme. Kada se to uradi, onda su neslućene mogućnosti”, zaključio je Nikolić.
